Con bị bụng to: Mẹ tưởng nhẹ
Tại khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW đang điều trị cho các em nhỏ mắc căn bệnh được xếp vào dạng hiếm gặp. Ban đầu, biểu hiện của các em là bụng to, da xanh xao. Vì vậy, nhiều cha mẹ chủ quan nghĩ rằng con chỉ bị suy dinh dưỡng hoặc do kém ăn.
Chị Vũ T. T. (Hải Phòng) hôm (28/2) đưa cháu Thoảng đến viện truyền thuốc theo định kỳ. Người mẹ ấy rơm rớm nước mắt khi kể về những đứa con của mình.
Nhờ phát hiện được bệnh, Tuệ Minh (trái) và em Thoảng đã ổn định sức khỏe. Trong ảnh: bác sĩ Nguyễn Hoàng Nam (phó trưởng khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW) thăm bệnh các cháu.
Cậu cả khi sinh ra không có biểu hiện gì nhưng dần dần, đầu to, bụng to, chân nhỏ trông như trẻ suy dinh dưỡng. “Nó cứ lê bụng đi, lúc đó, gia đình không có điều kiện và chỉ nghĩ con kém ăn. Rồi lên 3 tuổi thì cháu ra đi”.
Cậu con trai thứ 2 của chị T. năm nay đã 27 tuổi và mạnh khỏe. Cô con gái thứ 3 đã mất năm 22 tuổi có biểu hiện như cậu con cả: bụng cũng to, chân tay teo tóp, nhỏ như đứa trẻ 9 tuổi, thấp, còi, chỉ ăn rồi nằm.Đến cháu thứ 4 tên Thoảng cũng có biểu hiện như 2 đứa con đã mất của chị. Nhưng may mắn, cháu đã được phát hiện bệnh và được điều trị.
Thoảng sinh ra như bao nhiêu đứa trẻ khác, nhưng lúc 3 tháng tuổi, cháu xanh xao. Năm 3 tuổi, bụng Thoảng to dần và được mẹ đưa lên viện Nhi Hải Phòng khám, rồi khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW. Thoảng được chọc lách và phát hiện bị mắc bệnh hiếm gặp là rối loạn chuyển hóa thể Gaucher.
Trông Thoảng rất xinh xắn với mái tóc dài, khuôn mặt thanh thoát nhưng tiếc thay cháu mắc căn bệnh này nên sức khỏe kém. Nguy hiểm hơn là khả năng nhận thức cũng bị ảnh hưởng.
Ngoài Thoảng, còn có 2 chị em là Nguyễn Thị Tú, Nguyễn Đăng Tuấn cũng mắc căn bệnh này. Chị Lê Thị Tuệ, mẹ 2 em cho biết: Tú năm nay 21 tuổi, còn Tuấn 14. Cả 2 chị em sinh ra đều chậm lớn, da xanh xao, bụng to dần. Tôi cho con đi khám khắp nơi, nhiều bác sĩ đã không chẩn đoán ra bệnh này, đến viện Nhi TW mới được phát hiện. Cuối năm 2011, 2 cháu nhà tôi được truyền thuốc nên bụng không bị to nữa.
Tú năm nay ngoài 20 nhưng trông người nhỏ bé, lưng hơi gù, khuôn mặt dô ra. Còn Tuấn cũng còi lắm, xương vai bên ngắn bên dài. Nhìn 2 chị em nhà Tú, Tuấn tháng nào cũng phải vào viện 2 lần khiến nhiều người không khỏi chạnh lòng.
Còn cháu Tuệ Minh bị nặng hơn. Cũng mắc căn bệnh hiếm này nhưng Tuệ Minh bụng to, gù lưng, mắt lác và thị lực rất kém, dù đã 9 tuổi nhưng Tuệ Minh chưa làm được các phép tính trong phạm vi 10.Mẹ cháu kể: Lúc 3 tháng tuổi, chị thấy bụng cháu to, nhiều người bảo, trẻ con mới sinh đứa nào chả vậy nên chị cũng chủ quan. Nhưng không ngờ, càng lớn, bụng Tuệ Minh càng to hơn.
Khi Tuệ Minh 4 tuổi, cháu ăn tốt, ngủ rất ngoan mà chỉ có 7 kg, bụng ỏng. Bác sĩ chẩn đoán cháu thiếu máu không rõ nguyên nhân. Đến đầu năm 2005, cháu mới được chẩn đoán mắc bệnh rối loạn chuyển hóa thể Gaucher.
Nan giải chuyện thuốc
Bệnh Gaucher là bệnh di truyền gây rối loạn chuyển hóa dẫn đến việc tích tụ khối lượng mỡ glucocerebroside trong lách, gan, phổi, tủy xương và đôi khi trong não. 
Hai chị em Tú, Tuấn cũng mắc bệnh Gaucher.
Bệnh Gaucher có 3 thể. Thể 1 là phổ biến nhất. Các triệu chứng xuất hiện ngay từ khi mới sinh hoặc lúc trưởng thành. Bệnh nhân của thể này hay bị bầm tím dưới da và cảm thấy mệt mỏi do thiếu máu. Bệnh nhân còn bị to gan, lách, rối loạn hệ xương và trong một số trường hợp bị suy phổi, thận. Không có dấu hiệu về não. Các triệu chứng trên có thể gặp ở bất kỳ tuổi nào.
Thể 2: Triệu chứng to gan, lách rõ rệt ở 3 tháng tuổi. Não của bệnh nhân tổn thương nhanh chóng và thường chết trước 2 tuổi.
Thể 3: Mức độ to gan và lách biến đổi và các dấu hiệu tổn thương về não diễn biến từng bước. Các triệu chứng chính yếu còn bao gồm kết cấu bất thường của hệ xương, rối loạn hoạt động của mắt và rối loạn về máu.
Theo thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Hoàng Nam (phó trưởng khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW): Với những biểu hiện lâm sàng như bụng to, gầy gò… nhiều bệnh viện tuyến dưới chỉ có thể chẩn đoán là bị bệnh thiếu máu vì đây là bệnh hiếm gặp.
Tại viện Nhi, bằng phương pháp chọc lách và làm lách đồ mới phát hiện ra bệnh. Với 4 bệnh nhân là Thoảng, Tú, Tuấn và Tuệ Minh đang được điều trị truyền thuốc, cứ 2 tuần 1 lần và phải dùng suốt đời. Đặc biệt, loại thuốc này do hãng Genzyme Corp (Mỹ) tài trợ từ hơn 10 năm nay. Nhưng hiện, tình hình kinh tế khó khăn, nên hãng chỉ có thể cố gắng tài trợ cho 4 cháu này mà thôi.
Phương pháp điều trị với bệnh này là thay thể bổ sung men cho kết quả rất hiệu quả đối với bệnh nhân ở thể 1 và thể 3. Phương pháp trị liệu này làm giảm kích thước của gan và lách, giảm thiểu các bất thường của hệ xương khớp và biến chuyển các triệu chứng rối loạn, bao gồm cả rối loạn về máu.
Ghép tủy cũng mang lại kết quả nhưng tỷ lệ rủi ro cao do việc khó tìm người cho tủy phù hợp. Vì vậy phương pháp trị liệu bằng việc thay và bổ sung men là hiệu quả hơn cả. Không có cách điều trị hiệu quả cho bệnh nhân bị tổn thương não ở thể 2 và 3.
Tuy nhiên, khó khăn với bệnh nhân mắc bệnh này là giá thành thuốc rất đắt. Trung bình mỗi cháu điều trị mất khoảng 6.000 USD/tháng. Chị Tuệ nói: Nếu không được hỗ trợ thuốc, chắc tôi chấp nhận để con như vậy, chứ gia đình chỉ có 4 sào ruộng kiếm đâu ra ngần ấy tiền.
Bài, ảnh: Nguyễn Tâm

Cử tri phản ánh thủ tục chuyển tuyến mất thời gian, bất tiện: Bộ Y tế nói gì?
Bộ Y tế cho biết đang đánh giá tình hình và nghiên cứu sửa đổi Thông tư số 01/2025 theo hướng đơn giản hóa thủ tục chuyển tuyến.

Về từ Hàn Quốc giữ con, mẹ vỡ òa đón bé 1,2kg từ ca tam thai nguy kịch
Mang tam thai nguy cơ cao, chị Ngọc Anh từ Hàn Quốc về Việt Nam theo dõi thai kỳ, trải qua can thiệp bào thai và sinh non ở tuần 28.

Danh y 90 tuổi mắc 3 bệnh mạn tính vẫn sống khỏe nhờ 4 thói quen
Duy trì chế độ ăn vừa đủ, sinh hoạt điều độ, vận động thường xuyên và giữ tinh thần lạc quan là những kinh nghiệm dưỡng sinh được danh y Lý Tế Nhân coi trọng.

Đau đầu, buồn nôn vì mùi hoa sữa: Có phải ngộ độc?
Mùi hoa sữa nồng dễ kích hoạt cơn đau nửa đầu và gây nôn nao ở người nhạy cảm, nhưng chuyên gia khẳng định đây không phải là dấu hiệu ngộ độc.

Chân chưa chạm đất, đầu đã tính tiền: Nỗi mệt mỏi của người trụ cột
Gánh vác chi tiêu gia đình và không dám để lộ sự yếu đuối, nhiều người đàn ông rơi vào suy nhược, kiệt quệ cảm xúc vì áp lực phải làm chỗ dựa vững chắc.

Bộ Y tế cho phép cho Bệnh viện Từ Dũ được thông tim can thiệp bào thai
Bệnh viện Từ Dũ được phép triển khai chính thức kỹ thuật thông tim can thiệp bào thai từ 12/10, sau khi phối hợp thực hiện thành công 17 ca.

